Informe sobre Avances y Reveses en Terapias Farmacológicas en la Unión Europea y su Impacto en los Objetivos de Desarrollo Sostenible (ODS)

1. Introducción: Alineación con el ODS 3 (Salud y Bienestar)

El presente informe analiza dos decisiones recientes del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA), contextualizándolas en el marco de los Objetivos de Desarrollo Sostenible (ODS) de las Naciones Unidas. Las acciones regulatorias, tanto de aprobación como de suspensión de fármacos, son fundamentales para la consecución del ODS 3: Salud y Bienestar, que busca garantizar una vida sana y promover el bienestar para todos en todas las edades. Este objetivo se materializa a través del acceso a medicamentos seguros, eficaces y asequibles, y del fomento de la innovación para abordar necesidades médicas no cubiertas.

Avance Terapéutico para la Bronquiectasia No Relacionada con la Fibrosis Quística (BNCF)

2.1. Contexto de la Enfermedad y la Necesidad Médica Insatisfecha

La bronquiectasia no relacionada con la fibrosis quística (BNCF) representa un desafío significativo para la salud pública, impactando directamente en la meta 3.4 del ODS 3, que busca reducir la mortalidad prematura por enfermedades no transmisibles. Las características de esta patología son:

• Es una enfermedad pulmonar crónica, progresiva y debilitante.
• Se caracteriza por daño estructural de las vías respiratorias, acumulación de moco y deterioro de la función pulmonar.
• Se estima que afecta a entre 400,000 y tres millones de personas en la Unión Europea.
• Los pacientes sufren exacerbaciones recurrentes que aceleran el deterioro de su salud.
• Hasta la fecha, carecía de un tratamiento farmacológico específico autorizado.

2.2. Brinsupri (brensocatib): Una Innovación alineada con el ODS 9

La recomendación favorable del CHMP para la autorización de comercialización de Brinsupri (brensocatib) constituye un hito en la innovación farmacéutica. Este avance se alinea con el ODS 9: Industria, Innovación e Infraestructura, específicamente con la meta 9.5, que promueve la investigación científica y la mejora de la capacidad tecnológica. Brinsupri es el primer medicamento de su clase destinado a tratar la causa subyacente de la inflamación en la BNCF. Su desarrollo fue respaldado por el programa PRIority MEdicines (PRIME) de la EMA, una iniciativa que fomenta la innovación para cubrir necesidades médicas no atendidas, demostrando un ecosistema regulatorio que impulsa el progreso científico.

2.3. Evidencia Clínica y Contribución al Bienestar del Paciente (ODS 3)

El dictamen positivo se fundamenta en un ensayo clínico con 1,767 pacientes que demostró beneficios clínicos significativos, contribuyendo directamente a mejorar la calidad de vida y el bienestar de los pacientes, en línea con el ODS 3. Los resultados clave fueron:

1. Una reducción del 19.4% en la tasa anual de exacerbaciones pulmonares.
2. Un retraso de 14 semanas en el tiempo medio hasta la primera exacerbación.
3. Un mayor porcentaje de pacientes que permanecieron libres de exacerbaciones durante las 52 semanas del estudio.

Los efectos adversos más comunes reportados fueron cefalea, inflamación de las encías y alteraciones cutáneas leves.

2.4. Implicaciones para la Equidad en Salud (ODS 10) y Colaboración (ODS 17)

La eventual autorización por parte de la Comisión Europea y la posterior integración del fármaco en los sistemas nacionales de salud serán cruciales para avanzar hacia el ODS 10: Reducción de las Desigualdades, garantizando que los pacientes tengan acceso a este tratamiento innovador independientemente de su situación socioeconómica. Todo el proceso, desde la investigación hasta la posible comercialización, ejemplifica el ODS 17: Alianzas para lograr los Objetivos, al requerir una colaboración estrecha entre la industria farmacéutica, las agencias reguladoras y los sistemas de salud de los Estados miembros.

Reevaluación de la Seguridad del Paciente: Suspensión de Oxbryta (voxelotor)

3.1. Priorización de la Seguridad del Paciente en el Marco del ODS 3

En contraste con el avance anterior, la EMA ha decidido mantener la suspensión de la autorización de comercialización de Oxbryta (voxelotor), un tratamiento para la anemia de células falciformes. Esta decisión subraya un pilar fundamental del ODS 3: el acceso a medicamentos no solo debe ser universal, sino que estos deben ser, ante todo, seguros y eficaces. La vigilancia post-comercialización y la reevaluación continua son esenciales para proteger la salud pública.

3.2. Hallazgos de Seguridad y Evaluación de Riesgo-Beneficio

La revisión de la EMA concluyó que los beneficios de Oxbryta ya no superan sus riesgos, basándose en datos preocupantes de seguridad. Los hallazgos clave que llevaron a esta conclusión incluyen:

• Un mayor número de muertes entre los pacientes tratados con Oxbryta en comparación con el grupo placebo en varios ensayos clínicos.
• Un incremento en episodios de dolor agudo, incluidas crisis vasooclusivas, en los pacientes que recibieron el fármaco.
• Resultados particularmente graves en un estudio con pacientes pediátricos, donde se registraron ocho muertes en el grupo de tratamiento frente a dos en el grupo placebo.
• La imposibilidad de identificar medidas efectivas para minimizar estos riesgos o subgrupos de pacientes en los que el beneficio fuera claro.

3.3. Conclusión: Protección de Poblaciones Vulnerables y Adhesión a los ODS

La suspensión de Oxbryta, aunque representa un revés para una opción terapéutica, es una acción regulatoria indispensable que refuerza el compromiso con la seguridad del paciente. Esta medida protege a poblaciones vulnerables y se alinea con el ODS 3 (Salud y Bienestar) y el ODS 10 (Reducción de las Desigualdades), al evitar la exposición de los pacientes a un tratamiento cuyo perfil de riesgo-beneficio se ha vuelto desfavorable. La decisión reafirma que el objetivo final del sistema sanitario es mejorar la salud y el bienestar, lo que incluye la retirada de tratamientos que demuestren ser perjudiciales.

Objetivos de Desarrollo Sostenible (ODS) Abordados

El análisis del artículo revela una fuerte conexión con los siguientes Objetivos de Desarrollo Sostenible:

• ODS 3: Salud y Bienestar: Este es el objetivo principal, ya que el artículo se centra en el desarrollo, la aprobación y la seguridad de tratamientos médicos para enfermedades crónicas graves (bronquiectasia y anemia de células falciformes). Aborda directamente la necesidad de garantizar una vida sana y promover el bienestar para todos en todas las edades.
• ODS 9: Industria, Innovación e Infraestructura: El artículo destaca la importancia de la investigación científica y la innovación en el sector farmacéutico. El desarrollo de Brinsupri como el “primer tratamiento autorizado en Europa” para la bronquiectasia es un claro ejemplo de innovación que aborda una necesidad médica no satisfecha. La Agencia Europea del Medicamento (EMA) representa la infraestructura regulatoria esencial para evaluar y validar estas innovaciones.

Metas Específicas de los ODS Identificadas

Basado en el contenido del artículo, se pueden identificar varias metas específicas de los ODS:

• Meta 3.4: Reducir la mortalidad por enfermedades no transmisibles y promover la salud mental

  • Explicación: El artículo aborda dos enfermedades crónicas no transmisibles: la bronquiectasia y la anemia de células falciformes. La recomendación de un nuevo tratamiento para la bronquiectasia, que “reduce la tasa anual de exacerbaciones pulmonares”, contribuye directamente a mejorar la calidad de vida y potencialmente reducir la mortalidad prematura asociada a esta enfermedad debilitante.

• Meta 3.8: Lograr la cobertura sanitaria universal, incluido el acceso a medicamentos y vacunas seguros, eficaces y asequibles

  • Explicación: El núcleo del artículo es el proceso regulatorio para garantizar que los medicamentos sean seguros y eficaces. La recomendación positiva para Brinsupri busca proporcionar acceso a un tratamiento eficaz donde no existía. Por otro lado, la suspensión de Oxbryta, porque “los beneficios del medicamento ya no superan sus riesgos”, es una acción directa para proteger a los pacientes y asegurar que solo los medicamentos seguros estén disponibles, lo cual es un pilar de esta meta.

• Meta 3.b: Apoyar la investigación y el desarrollo de vacunas y medicamentos

  • Explicación: El artículo menciona explícitamente que Brinsupri “ha recibido el apoyo del programa PRIority MEdicines (PRIME) de la EMA, que ofrece orientación científica y regulatoria a medicamentos con alto potencial para cubrir necesidades médicas no atendidas”. Esto demuestra un apoyo institucional activo a la investigación y desarrollo de nuevos fármacos, alineado con el objetivo de esta meta.

• Meta 9.5: Aumentar la investigación científica y mejorar la capacidad tecnológica

  • Explicación: El desarrollo de Brinsupri como “el primer medicamento destinado al tratamiento de la bronquiectasia” es un resultado directo de la investigación científica y la innovación en la industria farmacéutica. La capacidad de la EMA para realizar una “evaluación mediante un procedimiento acelerado” también refleja una infraestructura tecnológica y regulatoria avanzada que fomenta la innovación.

Indicadores de los ODS Mencionados o Implícitos

Aunque el artículo no cita códigos de indicadores oficiales de los ODS, contiene datos y descripciones que sirven como indicadores cualitativos y cuantitativos del progreso hacia las metas identificadas:

• Indicadores relacionados con la Meta 3.4:

  • Medición de la eficacia del tratamiento: El artículo proporciona un indicador cuantitativo claro del impacto del nuevo medicamento: una “reducción del 19,4 por ciento en la tasa anual de exacerbaciones pulmonares” en pacientes con bronquiectasia. Este dato mide directamente la eficacia del tratamiento para controlar una enfermedad no transmisible.

• Indicadores relacionados con la Meta 3.8:

  • Proporción de medicamentos evaluados por seguridad y eficacia: La actuación de la EMA, recomendando un fármaco y suspendiendo otro, funciona como un indicador de la existencia de un sistema regulatorio robusto que garantiza la seguridad y eficacia de los medicamentos.
  • Datos de seguridad del medicamento: La información sobre Oxbryta, donde se detectó “un mayor número de muertes y episodios de dolor repentino” en comparación con el placebo, es un indicador específico utilizado para retirar un medicamento del mercado y proteger la salud pública.

• Indicadores relacionados con la Meta 3.b:

  • Existencia de programas de apoyo a la I+D: La mención del programa PRIME de la EMA es un indicador cualitativo de la existencia de mecanismos institucionales para acelerar el desarrollo de medicamentos para necesidades no cubiertas.

• Indicadores relacionados con la Meta 9.5:

  • Desarrollo de nuevos productos farmacéuticos: La creación de Brinsupri como “el primer tratamiento autorizado en Europa” para esta enfermedad es un indicador clave de innovación y avance tecnológico en el sector.

Tabla de ODS, Metas e Indicadores

Fuente: redaccionmedica.com